探索头条 | 年终盘点  :2021年获批的“首个”“唯一”分子实体药物有哪些(上)_上海北京极速

探索头条 | 年终盘点  :2021年获批的“首个”“唯一”分子实体药物有哪些(上)

2023-07-31 20:00 举报

每年,美国FDA药物评估和研究中心(CDER)批准一系列的新药和生物制品,包括从未在临床实践中应用过的创新药.CDER在2021...

每年，美国FDA药物评估和研究中心（CDER）批准一系列的新药和生物制品，包括从未在临床实践中应用过的创新药。CDER在2021年批准的新分子实体和新治疗性生物产品共50个（不包括疫苗、致敏产品、血液和血液产品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品。下面让我们一起来回顾盘点！

1. Adbry

2021年12月28日，LEO Pharma公司宣布，FDA已批准Adbry (tralokinumab-ldrm)用于治疗严重的过敏性皮炎。Adbry是FDA批准的首个、也是目前唯一的能特异性结合和抑制IL-13细胞因子的抗体类生物制剂（IL-13细胞因子是特应性皮炎的关键驱动因子）。

2. Leqvio

2021年12月22日，Novartis公司宣布，FDA已批准Leqvio (inclisiran) 作为一种附加疗法治疗杂合子性家族性高胆固醇血症或临床动脉粥样硬化性心血管疾病。Leqvio是首个也是目前唯一一个用来降低低密度脂蛋白胆固醇的小干扰RNA药物。

3. Vyvgart

2021年12月17日，Argenx公司宣布，FDA已批准Vyvgart (efgartigimod)用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身性重症肌无力的治疗。Vyvgart是首个用于治疗这种罕见的慢性自身免疫神经肌肉疾病的新药。

4. Tezspire

2021年12月17日， AstraZeneca和 Amgen公司宣布，FDA已批准Tezspire (tezepelumab-ekko)用于成人和12岁及以上儿童严重哮喘患者的附加维持治疗。这是首个也是目前唯一一个能够持续显著减少严重哮喘患者病情加重的生物制剂。

5. Cytalux

2021年11月29日，On Target Laboratories公司宣布，FDA已批准Cytalux用于成人卵巢癌患者的术中识别。这是首个可在术中“照亮”卵巢癌的靶向荧光显像剂。

6. Livtencity

2021年11月24日，Takeda公司宣布，FDA已批准Livtencity (maribavir)用于治疗成人和儿童（12岁以上,体重至少35公斤）移植后的巨细胞病毒感染且对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸酯耐药的患者。这是首个也是唯一一种针对治性巨细胞病毒移植患者的治疗方法，无论有无耐药性。

7. Voxzogo

2021年11月19日，Biomarine公司宣布，FDA已批准Voxzogo (vosoritide)用于改善5岁及以上患有软骨发育不全和骨骺开放的儿童的生长。Voxzogo是首个改善侏儒症儿童生长的药物。

8. Besremi

2021年11月13日， Pharmac Essentia公司宣布，FDA已批准Besremi用于治疗真性红细胞增多症。这也是第一种专门批准用于真性红细胞增多症的干扰素疗法。

9. Scemblix

2021年10月29日， Novartis宣布，FDA已加速批准Scemblix用于先前使用两种及以上酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗的慢性期费城染色体阳性CML成人患者；以及完全批准T315I突变的费城染色体阳性 CML-CP成人患者。Scemblix是FDA批准的首个通过与ABL 肉豆蔻酰口袋结合来发挥作用的CML治疗药物，对于目前对TKI疗法有耐药性或不耐受的患者来说是一个重要的进展。

10. Tavneos

2021年10月8日，ChemoCentryx公司宣布，FDA已批准TAVNEOS (avacopan)用于重度活跃抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关血管炎(AAV)成人患者的辅助治疗，并专门用于肉芽肿性多血管炎和镜下多血管炎。这也是FDA批准的首个口服的补体5a受体抑制剂。

11. Livmarli

2021年9月29日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批准LIVMARLI (maralixibat)口服溶液用于治疗1岁及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。LIVMARLI是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，是首个也是目前唯一一种FDA批准的用于治疗这种罕见肝脏疾病的药物。

12. QULIPTA

2021年9月28日， AbbVie公司宣布，FDA 已批准QULIPTA (atgepant)用于成人发作性偏头痛的预防性治疗。QULIPTA是首个也是唯一一个专门用于偏头痛预防治疗的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant）。

13. Tisotumab Vedotin-tftv

2021年9月20日，Genmab A/S和Seagen公司宣布，FDA已加速批准tisotumab vedotin-tftv用于既往治疗复发或转移性宫颈癌的治疗。这是首个也是目前唯一一个获批的用于化疗期间或化疗后病情进展的复发或转移性宫颈癌成人患者的抗体-药物偶联物（ADC）。

14. EXKIVITY

2021年9月15日，Takeda公司宣布, FDA已批准EXKIVITY (mobocertinib)治疗成人患者的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)和表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变。是首个也是唯一一个被批准的专门针对EGFR Exon20插入突变的口服疗法。

15. SKYTROFA

2021年8月25日，Ascendis Pharma公司宣布，FDA已批准SKYTROFA (lonapegsomatropinin -tcgd)用于1岁及以上、体重至少11.5 kg且因内源性生长激素(GH)分泌不足导致生长衰竭的儿童患者的治疗。这种只需每周注射一次的药物成为FDA批准的首个可持续释放生长激素的产品。

16. Korsuva

2021年8月25日，Vifor Pharma和Cara Therapeutics公司宣布，FDA已批准Korsuva用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。Korsuva作为一种阿片激动剂，靶向外周神经系统中的kappa阿片受体，抑制瘙痒，同时能避免典型的阿片激动剂的副作用，是首个可以用于治疗透析患者瘙痒的药物。

17. WELIREG

2021年8月13日，Merck公司宣布，FDA已批准WELIREG用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL)疾病，需要治疗并发的肾细胞癌、随中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，但不需要立即手术治疗的成年患者。WELIREG作为一种口服低氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂，是第一个也是目前唯一一个被批准用于这种类型肿瘤的全身治疗的药物。

18. Nexviazyme

2021年8月6日，Sanofi公司宣布，FDA已批准Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt)用于1岁及以上的迟发性庞贝病(Pompe disease)患者的治疗。Nexviazyme治疗是一种酶替代疗法，特异性靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受体。

19. Saphnelo

2021年8月2日， AstraZeneca公司，FDA已批准Saphnelo (anifrolumab-fnia) 用于正在接受标准治疗的成人患者的中度至重度系统性红斑狼疮(SLE)的治疗。Saphnelo (anifrolumab-fnia)是一种I型干扰素(type I IFN)受体拮抗剂，也是自2011年以来的第一种新的狼疮治疗方法。

20. Bylvay

2021年7月20日，Albireo Pharma宣布，FDA已批准新型胆酸调节剂Bylvay (odevixibat)用于治疗进展性家族性肝内胆汁淤滞症(PFIC)所有亚型瘙痒症。Bylway是一种强效的、非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，是首个获批的治疗该疾病的药物。

21. REZUROCK

2021年7月16日，Kadmon公司宣布，FDA已批准REZUROCK™(belumosudil) 用于治疗成人和年龄≥12岁的慢性移植物抗宿主病(GVHD)儿童患者，患者此前接受全身治疗的次数超过2次。REZUROCK是首个也是目前唯一一种治疗GVHD的选择性ROCK2抑制剂。

22. Fexinidazole

2021年7月16日，Sanofi公司宣布， FDA已批准Fexinidazole治疗由布氏冈比亚锥虫引起的人类非洲锥虫病（昏睡病）。该药物治疗是首个治疗昏睡病的全口服疗法。

23. KERENDIA

2021年7月12日，Bayer公司宣布，FDA已批准KERENDIA (finerenone)用于降低2型糖尿病相关慢性肾病成人患者持续肾小球滤过率下降、肾功能衰竭、心血管死亡、非致死性心肌梗死和心力衰竭住院风险。KERENDIA是首个也是唯一一种非甾体类矿皮质激素受体拮抗剂，被证明可显著减缓2型糖尿病相关慢性肾病患者的慢性肾病进展，并能降低心血管风险。

24. Rylaze

2021年6月30日， Jazz Pharmaceuticals plc公司宣布，FDA已批准Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn) 作为多药化疗方案的一个组成部分，用于治疗急性淋巴母细胞白血病(ALL)或淋巴母细胞淋巴瘤(LBL) 、对大肠杆菌源天冬酰胺酶过敏的一个月以上的儿童和成人患者。Rylaze是目前唯一的重组欧文氏菌天门冬酰胺酶制造产品，能在整个治疗期间将天门冬酰胺酶活性保持在一个有临床意义的水平。

25. ADUHELM

2021年6月7日，Biogen公司宣布，FDA已经加速批准ADUHELM™(aducanumab-avwa)用于阿尔茨海默症的治疗。这是首个也是唯一一个通过降低大脑中β淀粉样蛋白。

End

参考资料：

[1]Novel Drug Approvals for 2021. https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021

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